PARíS, nov 6 --
Un ensayo confirma la eficacia de la terapia genética en una enfermedad rara. Los pacientes, que están haciendo su vida normal, han sido tres menores españoles
Hace un año, elmundo.es relató a sus lectores la historia de tres niños españoles (Andy, Ángel y Andrés) que estaban empezando a 'escribir' el futuro de las leucodistrofías. Los tres eran los primeros del mundo en formar parte del primer ensayo clínico internacional que trataba de demostrar la validez de la terapia genética contra una variante de esta rara enfermedad hereditaria llamada adrenoleucodistrofia, la patología protagonista de la película 'El aceite de la vida'.
Hoy, afortunadamente, podemos transmitir buenas noticias: el tratamiento está resultando un éxito. Para ellos y sus padres se trata de un 'milagro'. Ninguno tenía donante de médula o de células de cordón umbilical compatibles (el tratamiento que se está utilizando actualmente para tratar de frenar la progresión de la enfermedad) y por ese motivo, el ensayo francés con terapia genética era su última esperanza.
Es la primera vez que una enfermedad grave del cerebro ha sido tratada con éxito mediante la terapia génica. Yo uso el término tratado; no curado. La patología se ha detenido", destaca a elmundo.es Patrick Aubourg, del Hospital San Vicente de Paul, París (Francia) y director de la investigación.
Las leucodistrofias (existen 15 tipos distintos) son patologías neurodegenerativas que destruyen la mielina (sustancia blanca que recubre los nervios) de los sistemas central y periférico. Ese daño provoca la paralización progresiva de todas las funciones vitales: movimiento, equilibrio, vista, oído, memoria. Cada semana nacen en Europa entre 20 y 40 menores afectados por ellas.
Una de estas patologías es la adrenoleucodistrofía, la que sufren Andy y a Ángel y la que, desgraciadamente, acabó con la vida de sus hermanos mayores. Se produce por mutaciones en el gen ABCD1 que codifica para la proteína adenosín trifosfata (ALD). La deficiencia de esta proteína causa la acumulación de niveles altos de ácidos grasos saturados en el cerebro y en la corteza adrenal, lo que desencadena la degeneración de la cubierta de mielina y de la glándula adrenal.
LATAM: Reporte
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